Perşembe, Mart 28, 2024

Bunlara da göz atın

İlgili içerikler

Yeni Gen Tedavisi Parkinson’u Önlemeye Yardımcı Oluyor Mu?

Parkinson hastalığının ve bazı demans türlerinin ayırt edici özellikleri arasında Lewy Cisimcikli Demans, beyinde oluşan ve sinir devrelerini bozan toksik agregalar bulunur.

Japonya’daki Osaka Üniversitesi’nden araştırmacılar, fareler üzerinde yaptıkları çalışmalarda yeni bir önleyici tedaviyi test ediyorlar.

Parkinson Vakfı’ndan alınan bilgiye göre, Amerika Birleşik Devletleri’nde tahminen 1 milyon insan 2020’ye kadar Parkinson hastalığına yakalanacak ve her yıl yaklaşık 60.000 ABD’li yetişkin bu durumdan tanı alacaktır.

Dünyada, 10 milyondan fazla insanın Parkinson hastalığında yaşadığını ekliyorlar. Bu kadar yaygın olmasına rağmen, bilim adamları buna neyin sebep olduğundan hala emin değiller ve doktorlar bu durumun yönetimi için sadece semptomatik tedaviler veriyorlar.

Bununla birlikte, araştırmacılar nedenlerini ve olası önleyici tedavileri incelemeye devam etmektedir. Son zamanlarda, Japonya’daki Osaka Üniversitesi’nden bir bilim insanı ekibi, Lewy cismciklerinde toplanan alfa-sinüklein adlı bir proteini hedeflemenin, Parkinson hastalığının önlenmesine ya da tersine çevrilmesine yardımcı olup olmayacağını belirlemeye karar verdi.

Bu amaçla, araştımacılar nörolojik durum ile farelerde yeni bir gen terapisini test ettiler. Bilimsel Raporlarda ortaya çıkan bulguları, bu yeni yaklaşımın ümit verici olduğunu ve bilim adamlarının incelemelerini daha ileri götürmeleri gerektiğini ileri sürüyor.

Çalışmanın baş yazarı Takuya Uehara, “[Parkinson hastalığı] ile ilişkili semptomları tedavi eden ilaçlar olmasına rağmen, hastalığın başlangıcını ve ilerlemesini kontrol altına almak için temel bir tedavi yoktur” diyor.

Uehara, “Bu nedenle alfa-sinüklein ekspresyonunu önlemenin ve [Parkinson hastalığının] fizyolojik nedenini etkin bir şekilde ortadan kaldırmanın yollarını inceledik.

Parkinson ve Demans Uygulamaları

İlk olarak, ekip, alfa-sinükleine karşılık gelenlerle eşleşecek şekilde genetik materyalin “ayna” bölümlerini tasarladı. Araştırmacılar daha sonra bu genetik fragmanları stabilize etmek için amido köprülemeyi (molekülleri bağlamak için amino radikallerini kullanan bir teknik) kullandılar.

Bu nedenle, yeni genetik fragmanları amido köprülü nükleik asitle modifiye edilmiş antisens oligonükleotitleri veya ASO’lar olarak adlandırdılar. Bu fragmanlar, mesajcı RNA (mRNA) olan eşleştirme genetik dizilerine bağlanarak çalışır. MRNA’nın rolü, genetik bilginin “kodunun çözülmesine” yardımcı olmak ve onu proteinlere dönüştürmektir.

MRNA’ya bağlanarak ASO’lar, Lewy vücutlarını oluşturan protein olan alfa-sinükleini kodlayan genetik bilgiyi çevirmesini önler.

Araştırmacılar, alfa-synuclein mRNA seviyelerini% 81’e kadar düşürdüğünü bulana kadar farklı ASO varyantları ile deney yaptılar. Son olarak, ekip fare modellerinde yeni yaklaşımların etkinliğini test etti.

Çalışma arkadaşı baş yazarı Chi-Jing Choong, “ASO’yu [Parkinson hastalığı] bir fare modelinde test ettiğimizde, beyne kimyasal taşıyıcılara ihtiyaç duymadan ulaştığını tespit ettik” diyor. Kemirgenlerde, yeni gen terapisinin etkili ve umut verici olduğu kanıtlandı.

Choong, “Diğer testler, ASO’nun farelerde alfa-sinüklein üretimini etkili bir şekilde azalttığını ve 27 gün içinde hastalık semptomlarının şiddetini önemli ölçüde azalttığını gösterdi” diyor.

Gelecekte, araştırmacılar bu yöntemi test etmeye devam etmeyi amaçlamaktadır. Sürekli çabalarının başarılı olması durumunda, yeni terapötik yaklaşımın sadece Parkinson hastalığını değil ayrıca Lewy cisimciklerinin kilit rol oynadığı diğer nörodejeneratif koşulları önlemeye ve tedavi etmeye yardımcı olacağını umuyorlar.

“Sonuçlarımız, alfa-sinüklein hedefli ASO’ların kullanıldığı gen tedavisinin, [Parkinson hastalığının] kontrolü ve önlenmesi için umut verici bir strateji olduğunu göstermiştir. Gelecekte, bu yöntemin sadece [Parkinson hastalığını] başarılı bir şekilde tedavi etmek için kullanılmayacağını umuyoruz. Fakat aynı zamanda alfa-sinüklein birikiminden kaynaklanan demans. ” Kıdemli yazar Dr. Hideki Mochizuki

Medical News Today, Parkinson’s: New gene therapy shows promise for prevention, 2019.

Popüler Gönderiler